三秦都市报－三秦网讯 4月30日，武田中国宣布旗下维葡瑞（注射用维拉苷酶α）经国家药品监督管理局批准，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。这是武田在中国一年内获批的第5款罕见病领域的创新产品，将为中国戈谢病患者带来生命新希望。

维葡瑞在治疗早期可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。

戈谢病是一种溶酶体贮积症，由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，导致身体组织器官出现病变并逐步加重。患者的器官病变主要表现为肝脾肿大、脾梗死、脾破裂等情况。2018年，该病被收录进我国《第一批罕见病目录》内。

据专家介绍，这种病确诊往往需要数十年的时间，严重影响患者的生活和工作。酶替代疗法是通过补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。目前，维葡瑞已在美国、欧盟、日本、中国等50多个国家和地区获批。2018年11月，维葡瑞被列入我国《第一批临床急需境外新药名单》。酶替代疗法可在治疗早期就延缓疾病进程，改善患者症状，帮助更多患者早日回归正常生活。

戈谢病协会会长王军表示，戈谢病是一种罕见病，非常高兴看到新的治疗手段获批。对患者来说，意味着多一份生存希望。

在发布会上，武田中国总裁单国洪表示，非常感谢相关部门加快审评和审批，能让产品在短时间内进入中国，为戈谢病患者带来全新的生命希望。